Koľko rokov sme sa už mohli liečiť?

Koľko rokov ubehlo od schválenia prelomových liekov na liečbu CF vo svete?

  • 8 rokov – liek Kalydeco
  • 4 roky – liek Orkambi
  • 2 roky – liek Symkevi
  • 1 rok – liek Trikafta

8, 4, 2, 1. Pre niekoho len bezvýznamné čísla, pre nás roky strávené bojom o každý nádych.

Lieky, ktoré riešia príčinu Cystickej fibrózy sú na svete už od roku 2012. Za ten čas prešli zdĺhavým vývojom, klinickými štúdiami a v neposlednom rade pacientmi, ktorí ich po schválení dostali a dosahujú úžasné výsledky.

Nemôžeme si ich preto zamieňať s experimentálnymi genetickými liekmi!

Jedná sa o riadnu bielkovinovú liečbu, ktorá na báze CFTR proteínu obnovuje funkciu chloridového kanáliku. K základnému poteciátoru (Ivacaftor) vedci po rokoch výskumu pridali aj tzv. korektory (Lumacaftor, Tezacaftor), aby boli vhodné aj pre pacientov, krorým sa CFTR proteín netvorí.

V minulosti bola jedinou možnosťou na záchranu pacientov transplantácia zasiahnutého organu, no výskum sa posunul o krok ďalej.

Táto liečba spĺňa všetky zákonné podmienky a preto je nevysvetliteľné, prečo nie je stále dostupná u nás. Prečo na ňu iné štáty nájdu financie, no Slovensko nie?

340 ľudí čakajúcich na zázrak, z toho 140 detí. Minulý rok zomrelo na CF 12 pacientov, tento rok nás počas epidémie koronavírusu opustili už 2 pacientky. Kto bude ďalší?

Nemáme čas čakať. Potrebujeme ich ako soľ!

Existujú 4 typy príčinných liekov, ktoré delíme podľa mutácií pacientov:

Kalydeco

  • 8 rokov na trhu
  • účinná látka – Ivacaftor
  • pacienti s ľahšími mutáciami majú miernejšie príznaky ochorenia, nakoľko majú vytvorený chloridový kanál  – potenciátor stačí na jeho správnu funkciu, a preto Kalydeco dosahuje najlepší účinok spomedzi týchto liekov

Orkambi

  • 4 roky na trhu
  • účinná látka – Ivacaftor, Lumacaftor
  • liek vyvinutý pre pacientov s dvomi kópiami génu delta 508
  • v súčasnosti prebieha jeho schvaľovanie na Slovensku

Symkevi

  • 2 roky na trhu
  • účinná látka – Ivacaftor, Tezacaftor
  • liek vyvinutý pre pacientov s dvomi kópiami génu delta 508 alebo jednou mutáciou delta 508 a druhou vhodnou na túto liečbu

Trikafta

  • 1 rok na trhu
  • účinná látka – Ivacaftor, Tezacaftor, Elexacaftor
  • liek vhodný pre 90% pacientov
  • v súčasnosti prebieha schvaľovanie lieku v Európe

Musím však podotknúť, že bohužiaľ sú na svete aj pacienti, pre ktorých stále nebol vyvinutý potrebný liek.

Všetky tieto existujúce lieky však spájajú úžasné výsledky. Pacientom sa zlepšujú pľúcne funkcie, začali priberať na váhe a fungovať normálne. Bývajú menej chorí a žijú svoj život naplno.

To je sen každého z nás. Príbehy 31. Slovenských bojovníkov si môžete prečítať v kategórií Máj, mesiac CF.

Pridaj komentár

Vaša e-mailová adresa nebude zverejnená. Vyžadované polia sú označené *